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全球生物醫(yī)藥領(lǐng)域頂尖企業(yè)及人才簡介168-1
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ABEONA THERAPEUTICS

Max Colao,首席商務(wù)官

103| 下午230 | La Jolla宴會廳1

紐約,紐約(納斯達克股票代碼:ABEO

Abeona Therapeutics是一家臨床階段的生物制藥公司,致力于開 發(fā)針對危及生命的罕見遺傳疾病的細胞和基因療法。Abeona的主要 項目包括用于隱性營養(yǎng)不良性大皰性表皮松解癥的EB-101ABO- 102,一種基于腺相關(guān)病毒(A****)的Sanfilippo綜合征A型和ABO- 101基因治療,一種基于腺相關(guān)病毒的Sanfilippo綜合征基因治療 B.Abeona也正在開發(fā)用于CLN3疾病的ABO-201基因治療,用于治療 CLN1疾病的ABO-202,用于治療大皰性表皮松解癥的EB-201,用于 Fanconi貧血癥的ABO-301和使用新型CRISPR / Cas9-ABO-302 因編輯方法用于罕見血液病的基因治療。此外,Abeona正在為下一 代候選產(chǎn)品開發(fā)專有載體平臺AIM。

http://www.**eonatherapeutics.com

 

ADAPTIMMUNE

Adrian Rawcliffe,首席財務(wù)官

104| 下午200 | La Jolla Ballroom 1

賓夕法尼亞州費城(納斯達克股票代碼:ADAP

AdaptimmuneT細胞治療的領(lǐng)導(dǎo)者,正在進行針對實體腫瘤適應(yīng)癥的多種專有SPEAR T細胞的臨床試驗。該公司還與GSK合作開展了一 T細胞計劃,該計劃已經(jīng)顯示滑膜肉瘤和多發(fā)性骨髓瘤患者腫瘤 減少的初步證據(jù)。該公司專有的SPEAR T細胞平臺已經(jīng)產(chǎn)生了強大的親和力增強T細胞療法管道,多種研究性新藥(INDs)開放。Adaptimmune使用這些療法利用身體自身的免疫系統(tǒng)來發(fā)現(xiàn)和摧毀 患病細胞。該公司的SPEAR TCR療法為通常沒有其他選擇的患者提 供了承諾。

http://www.**aptimmune.com

 

ADVERUM BIOTECHNOLOGIES

Leone Patterson,臨時總裁,首席執(zhí)行官兼首席財務(wù)官

103| 下午500 | La Jolla Ballroom 1

Menlo Park,CA(納斯達克股票代碼:ADVM

Adverum是一家臨床階段的基因治療公司,針對嚴重罕見和眼部疾 病的未滿足醫(yī)療需求。Adverum擁有強大的管道,其中包括用于治 療罕見疾病α-1抗胰蛋白酶缺乏癥和遺傳性血管性水腫以及濕性年 齡相關(guān)性黃斑變性的候選產(chǎn)品。利用基于下一代腺相關(guān)病毒(A**** )的定向進化平臺,Adverum生成候選產(chǎn)品,旨在通過誘導(dǎo)治療性 蛋白質(zhì)的持續(xù)表達來提供持久的功效。AdverumRegeneron Pharmaceuticals簽訂合作協(xié)議,研究,開發(fā)和商業(yè)化用于眼科疾 病的基因治療產(chǎn)品,以及Editas Medicine,以探索用于治療遺傳 性視網(wǎng)膜疾病的基因組編輯藥物的交付。

http://www.**verum.com

 

AEGLE THERAPEUTICS

Shelley Hartman,首席執(zhí)行官

104 下午415 | La Jolla Ballroom 2

邁阿密,佛羅里達(私人)

Aegle Therapeutics是一家再生醫(yī)學(xué)公司,從同種異體骨髓間充質(zhì) 干細胞中分離細胞外囊泡(EV),以治療嚴重的皮膚病,包括燒傷,疤痕和大皰性表皮松解癥。在20184月,美國食品和藥物管理 局(FDA)批準了該公司的第一個研究性新藥(IND)申請,以開始 燒傷患者的臨床試驗。Aegle計劃在今年晚些時候為EB治療提供額 外的IND。

http://www.**gletherapeutics.com

 

AGILIS BIOTHERAPEUTICS

Jodi Cook,博士,PTC治療學(xué)基因治療和戰(zhàn)略負責(zé)人

103| 上午1100 | La Jolla Ballroom 2

Lynnfield,MA(私人)

Agilis Biotherapeutics正在推進創(chuàng)新基因療法,旨在為患有影響 中樞神經(jīng)系統(tǒng)的衰弱,通常是致命的罕見遺傳疾病的患者提供長期 療效。

http://www.**ilisbio.com

 

AGTC

Sue Washer,總裁兼首席執(zhí)行官

104| 上午1100 | La Jolla Ballroom 2

Alachua,FL(納斯達克股票代碼:AGTC

AGTC是一家臨床階段的生物技術(shù)公司,使用專有的基因治療平臺為 患有罕見和衰弱性疾病的患者開發(fā)轉(zhuǎn)化基因療法。它最初的重點是 眼科領(lǐng)域,它在X連鎖視網(wǎng)膜劈裂癥(XLRS),X連鎖視網(wǎng)膜色素變 性(XLRP)和全色盲(ACHM CNGB3ACHM CNGA3)方面進行了積極的臨床試驗。除了臨床試驗外,AGTC還擁有光遺傳學(xué),腎上腺腦白 質(zhì)營養(yǎng)不良(ALD)和耳科學(xué)的臨床前項目。正在與Biogen合作開 發(fā)臨床階段的XLRSXLRP計劃,ALD的發(fā)現(xiàn)計劃和另外兩個眼科計 劃。除了產(chǎn)品線,

http://www.**tc.com

 

AMERICAN GENE TECHNOLOGIES

David Pauza,博士,首席科學(xué)官

103| 下午545 | La Jolla Ballroom 2

Rockville,MD(私人)

American Gene Technologies InternationalAGT)是一家先進的基因和細胞治療公司,擁有專利技術(shù),具有廣泛的應(yīng)用,包括免 疫腫瘤學(xué),傳染病和單基因疾病。AGT因其新型免疫腫瘤學(xué)方法獲 得了兩項專利,該方法可刺激γ-δ(γδ)T細胞攻擊各種上皮癌。臨床前動物研究表明原發(fā)性腫瘤具有高效率,遠端腫瘤具有遠隔 效應(yīng)。預(yù)計將于2020年與斯坦福大學(xué)醫(yī)學(xué)院的AGT合作者Dean Felsher一起在肝癌(HCC)中進行概念驗證。AGT將在今年年底前 將其艾滋病治愈候選人納入診所。在HIV患者血液的試驗期間已經(jīng) 初步確認了這種治愈方法。

http://www.**ericangene.com

 

ATARA BIOTHERAPEUTICS

John Craighead,投資者關(guān)系和企業(yè)傳播副總裁

103 上午1115 | La Jolla Ballroom 1

舊金山,加利福尼亞(納斯達克股票代碼:ATRA

Atara Biotherapeutics是一家領(lǐng)先的現(xiàn)成同種異體T細胞免疫治療 公司,為癌癥,自身免疫性疾病和病毒性疾病患者開發(fā)新型治療方 法。Atara最先進的T細胞免疫療法tabelecleucel

tab-cel?正處 III期開發(fā)階段,用于治療EB病毒移植后淋巴增生性疾。EBV + PTLD)患者。Tab-cel?也正在其他EBV相關(guān)的血液和實體腫瘤中進 行研究,包括鼻咽癌(NPC)。Atara還開發(fā)了現(xiàn)成的,同種異體的ATA188和自體ATA190 T細胞免疫療法,使用互補的靶向抗原識別技 術(shù),用于特定的EBV抗原,被認為對多發(fā)性硬化癥(MS)的潛在治 療很重要。

http://www.**arabio.com

 

ATHERSYS Gil Van Bokkelen博士,董事長兼首席執(zhí)行官

下午530 | La Jolla Ballroom 1

俄亥俄州克里夫蘭市(納斯達克股票代碼:ATHX

Athersys是一家國際生物技術(shù)公司,致力于開發(fā)旨在擴展和提高人 類生活質(zhì)量的治療產(chǎn)品。該公司通過開發(fā)MultiStem細胞療法,專 注于再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域,這是一種專利的,****衍生的“現(xiàn)成”干細胞 產(chǎn)品。該公司的使命是治療嚴重

危及生命的疾病和病癥,這些疾 病和病癥存在大量未滿足的醫(yī)療需求。該公司特別關(guān)注神經(jīng),心血 管,炎癥和免疫疾病領(lǐng)域的疾病適應(yīng)癥以及其他重癥監(jiān)護指征。他 們有幾項正在進行的臨床試驗,包括最先進的方案,治療缺血性中 風(fēng)的III期臨床試驗(MASTERS-2),這是根據(jù)美國食品和藥物管理 局的特別議定書評估進行的。該計劃已獲得快速通道和再生醫(yī)學(xué)高 級治療(RMAT)指定。他們的合作伙伴Healios KK也在日本進行平 行登記試驗。

http://www.**hersys.com

 

****ROBIO

Nerissa Kreher,醫(yī)學(xué)博士,首席醫(yī)療官

103| 下午300 | La Jolla Ballroom 1

Cambridge,MA(納斯達克股票代碼:****RO

****ROBIO是基于慢病毒的基因療法的領(lǐng)導(dǎo)者,是一家開發(fā)破壞性療 法的臨床階段公司,有可能以單劑量改變患者的生命。

http://www.**robio.com

 

BIOTIME

Gary Hogge,博士,臨床和醫(yī)療事務(wù)高級副總裁

103 下午545 | La Jolla Ballroom 1

Alameda,CA(納斯達克股票代碼:BTX

BioTime是一家專注于退行性疾病的臨床階段生物技術(shù)公司。其臨 床計劃基于兩種平臺技術(shù):細胞替代和細胞/藥物輸送。憑借其細 胞更換平臺,BioTime利用其專有的多能細胞技術(shù)生產(chǎn)新的細胞和 組織。開發(fā)這些細胞和組織以代替由于退行性疾病

損傷而使功能 失調(diào)喪失的細胞和組織。BioTime的細胞/藥物輸送計劃基于其專 有的HyStem?細胞和藥物輸送基質(zhì)技術(shù)。HyStem?的設(shè)計部分是為了 提供細胞替代療法的轉(zhuǎn)移,保留和/植入。

http://www.**otime.com

 

BLUEBIRD BIO

Jeffrey Walsh,首席財務(wù)和戰(zhàn)略官

103| 上午1130 | La Jolla Ballroom 1

Cambridge,MA(納斯達克股票代碼:BLUE

憑借其基于慢病毒的基因療法,T細胞免疫治療專業(yè)知識和基因編 輯能力,bluebird bio已經(jīng)建立了一個綜合產(chǎn)品平臺,可廣泛應(yīng)用 于嚴重的遺傳性疾病和癌癥。bluebird bio的基因治療臨床項目包 括用于治療腦腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良的Lenti-D候選產(chǎn)品及其用于 治療輸血依賴性β-地中海貧血和嚴重鐮狀細胞病的LentiGlobin BB305候選產(chǎn)品。bluebird bio的腫瘤學(xué)管道建立在該公司在慢病 毒基因傳遞和T細胞工程領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)地位之上。bluebird bio的首 席腫瘤學(xué)項目bb2121是一項與Celgene合作的抗BCMA CAR-T計劃。

http://www.**uebirdbio.com

 

BLUEROCK THERAPEUTICS

Emile Nuwaysir,博士,總裁兼首席執(zhí)行官

103 上午1145 | La Jolla Ballroom 2

CambridgeMA(私人)

BlueRock Therapeutics是一家工程細胞治療公司,其使命是為難 治性疾病開發(fā)再生藥物。BlueRock的細胞+基因平臺利用神經(jīng)病學(xué),心臟病學(xué)和自身免疫適應(yīng)癥的新藥物細胞的力量。BlueRock的細 胞分化技術(shù)概括了細胞的發(fā)育生物學(xué),以生產(chǎn)天然細胞療法,進一 步設(shè)計其功能。利用這些細胞療法來替換受損

退化的組織,可以 恢復(fù)

再生失去的功能。BlueRockVersant Ventures2016年創(chuàng) 立,并且是拜耳公司和Versant公司在生物技術(shù)史上有史以來規(guī)模 最大的A系列融資之一。BlueRock的文化定義為科學(xué)創(chuàng)新,最高的道德標準以及為所有受益者帶來變革性治療的緊迫性。

http://www.**uerocktx.com

 

B-MOGEN BIOTECHNOLOGIES

David Hermanson,博士,技術(shù)運營首席科學(xué)家

103| 下午145 |

明尼蘇達州明尼阿波利斯市La Jolla宴會廳(私人)

B-MoGen Biotechnologies是一家基因組工程公司,旨在解決復(fù)雜的細胞工程挑戰(zhàn),以加速人類疾病的研究和新療法的開發(fā)。B- MoGen團隊配備了專有工具和知識,這些工具和知識已經(jīng)發(fā)展成為 高效細胞工程的精細方法。該公司利用這種獨特的專業(yè)知識提供三 種不同的服務(wù),解決高度復(fù)雜的基因傳遞和基因編輯問題 他們提 供基于非病毒轉(zhuǎn)座子的基因傳遞平臺,以支持T細胞免疫治療行業(yè); 他們是世界上第一家展示線粒體基因組基因組工程的公司; 他們提 供兩種細胞系的按服務(wù)定制細胞工程,并且,獨特的,

http://www.**ogen.com

 

CALADRIUS BIOSCIENCES

道格拉斯洛索多,醫(yī)學(xué)博士,首席醫(yī)療官

104| 下午215 | 拉霍亞舞廳2

巴斯金里奇,NJNASDAQCLBS

Caladrius Biosciences公司是一個臨床階段開發(fā)公司,基于多個 技術(shù)平臺和靶向心血管和自身免疫適應(yīng)癥細胞治療產(chǎn)品開發(fā)中。其 針對難治性心絞痛的晚期心血管細胞治療最近獲得了再生醫(yī)學(xué)進展 治療(RMAT)的稱號,其嚴重的肢體缺血計劃在日本獲得了 Sakigake狀態(tài)。

http://www.**ladrius.com

 

摩羯座治療師

Linda Marban,博士,總裁兼首席執(zhí)行官

103| 上午1130 | La Jolla Ballroom 2

洛杉磯,加利福尼亞州(納斯達克股票代碼:CAPR

Capricor Therapeutics是一家臨床階段的生物技術(shù)公司,為 Duchenne肌營養(yǎng)不良癥(DMD)和其他罕見疾病開發(fā)生物療法。Capricor的主要候選藥物CAP-1002是一種基于細胞的候選藥物,目 前正在臨床開發(fā)中用于治療DMD。Capricor還在探索CAP-2003的潛 力,CAP-2003是一種無細胞,基于細胞外囊泡的候選物,用于治療 多種疾病。

http://www.**pricor.com

 

CARIBOU BIOSCIENCES

Rachel Haurwitz,博士,總裁兼首席執(zhí)行官

104 上午1145 | La Jolla Ballroom 2

BerkeleyCA(私人)

Caribou BiosciencesCRISPR / Cas9生物學(xué)先驅(qū)創(chuàng)立的CRISPR 因組編輯領(lǐng)域的領(lǐng)先公司,并使用下一代基因編輯技術(shù)開發(fā)“現(xiàn)成 CAR的管道-T候選人和基于微生物組的療法。馴鹿的工具和技術(shù) 為治療開發(fā),農(nóng)業(yè)生物技術(shù),工業(yè)生物技術(shù)以及基礎(chǔ)和應(yīng)用生物學(xué) 研究提供了變革能力。

http://www.**riboubio.com

 

CARISMA THERAPEUTICS

Steve Kelly,總裁兼首席執(zhí)行官

103| 下午230 | La Jolla Ballroom 2

賓夕法尼亞州費城(私人)

CARISMA Therapeutics是開發(fā)CAR巨噬細胞的先驅(qū),這是一種破壞 性的免疫治療方法。該公司的技術(shù)利用巨噬細胞生物學(xué),嵌合抗原 受體工程和過繼細胞療法的進步來治療人類疾病。

http://www.**rismatx.com

 

CELLERANT THERAPEUTICS

Ram Mandalam,博士,總裁兼首席執(zhí)行官

104 上午930 | La Jolla Ballroom 2

加利福尼亞州圣卡洛斯(私人)

Cellerant Therapeutics是一家臨床階段公司,開發(fā)用于血液系統(tǒng) 惡性腫瘤和其他血液相關(guān)疾病的基于細胞和抗體的創(chuàng)新免疫療法。我們有兩種產(chǎn)品正在開發(fā)中。我們的主要產(chǎn)品romyelocel-L是一種 通用細胞療法,可預(yù)防長期中性粒細胞減少癥期間的感染。我們計 劃在2019年開始進行romyelocel-LIII期試驗,美國食品和藥物 管理局(FDA)已授予romyelocel-L再生醫(yī)學(xué)高級治療(RMAT)稱 號。我們的第二個產(chǎn)品CLT030是一種抗體 - 藥物偶聯(lián)物,用于臨 床前開發(fā),通過靶向和殺死白血病干細胞來治療AML,白血病干細 胞被認為是患者復(fù)發(fā)的原因。CLT030針對的是C型凝集素樣分子-1 CLL1),它在白血病干細胞中高表達,

http://www.**llerant.com

 

CELL MEDICA

Stefanos Theoharis,博士,企業(yè)發(fā)展和合作伙伴高級副總裁

104 下午430 | La Jolla Ballroom 2

英國倫敦(私人)

Cell Medica致力于通過細胞免疫療法的顯著治療潛力改善患者的生活。該公司的方法是應(yīng)用創(chuàng)新技術(shù),旨在改善造血干細胞移植后的癌癥治療和免疫重建。Cell Medica開發(fā)了一個商業(yè)平臺,使該 公司成為蜂窩產(chǎn)品制造和商業(yè)化的領(lǐng)導(dǎo)者。該公司與領(lǐng)先的學(xué)術(shù)機 構(gòu)合作,將早期創(chuàng)新轉(zhuǎn)化為醫(yī)藥產(chǎn)品。Cell Medica高度敬業(yè)的團 隊迎合了細胞療法領(lǐng)域所面臨的挑戰(zhàn)。憑借患者在其活動中的優(yōu)勢,公司通過合作和成功的意愿克服了巨大的挑戰(zhàn)。

http://www.**llmedica.com

 

Roberto Bobadilla,博士,首席執(zhí)行官

104 下午500 | La Jolla Ballroom 2

智利圣地亞哥(私人)

Cell for Cells是一家智利生物技術(shù)公司,致力于創(chuàng)新細胞療法的研究,開發(fā)和商業(yè)化,通過ISO 9001認證的制造工藝,符合高標準的科學(xué),技術(shù)和國際質(zhì)量:2015.每種療法都在Cell for Cells 驗室中按照GMP標準生產(chǎn)。經(jīng)過Duly認證的專家會應(yīng)用該公司的療 法。

http://www.**c.cl/english/

 

CYNATA THERAPEUTICS

羅斯麥克唐納,博士,首席執(zhí)行官

104| 下午315 | La Jolla Ballroom 2

澳大利亞墨爾本(ASXCYP

Cynata Therapeutics是一家澳大利亞臨床階段干細胞和再生醫(yī)學(xué) 公司,正在開發(fā)一種治療性干細胞平臺技術(shù)Cymerus,源自威斯康 星大學(xué)麥迪遜分校,這是干細胞研究的全球領(lǐng)導(dǎo)者。專有的Cymerus技術(shù)解決了現(xiàn)有多供體間充質(zhì)干細胞(MSCs)生產(chǎn)方法的一個關(guān)鍵缺點,用于治療用途,這是在商業(yè)規(guī)模上實現(xiàn)一致,經(jīng)濟 制造的能力。Cymerus利用誘導(dǎo)多能干細胞(iPSCs)通過專有過程 產(chǎn)生MSC,該過程獨立于供體限制,為治療產(chǎn)品制造提供“現(xiàn)成的”干細胞平臺。患者登記最近在該公司第一個移植物抗宿主病產(chǎn)品的I期臨床試驗中完成; 初步結(jié)果非常有希望。Cynata與富士膠片 公司建立了戰(zhàn)略合作伙伴關(guān)系,富士膠片是該公司較大的股東之一。

http://www.**nata.com

 

DISCGENICS

Flagg Flanagan,董事長兼首席執(zhí)行官

103| 下午415 | La Jolla宴會廳2

猶他州鹽湖城(私人)

DiscGenics是一家私營的臨床階段再生醫(yī)學(xué)公司,致力于開發(fā)減輕 脊柱退行性疾病患者疼痛和恢復(fù)功能的細胞療法。DiscGenics正在 利用椎間盤細胞的恢復(fù)潛力來開發(fā)治療方法,該公司認為這將對數(shù) 百萬患有背痛的衰弱影響產(chǎn)生深遠的影響。DiscGenics的第一個候 選產(chǎn)品IDCT是一種同源的,異體的,“現(xiàn)成的”可注射細胞療法,用于治療退行性椎間盤疾病(DDD)患者。

http://www.**scgenics.com

 

DYNO

THERAPEUTICS Eric Kelsic,博士,首席執(zhí)行官

103| 下午445 | La Jolla Ballroom 2

Dyno Therapeutics創(chuàng)造了新型腺相關(guān)病毒(A****)載體,可為革命 性基因和基因組編輯療法提供安全,有效和有針對性的體內(nèi)遞送。該公司的數(shù)據(jù)驅(qū)動方法將數(shù)百萬個A****衣殼的下一代DNA合成與高通 量測序和機器學(xué)習(xí)相結(jié)合。該公司正在系統(tǒng)地繪制衣殼序列和功能 之間的關(guān)系,以優(yōu)化A****衣殼,以提高治療效果,與臨床和臨床前 階段公司合作。

http://www.**no-tx.com

 

FIBROCELL SCIENCE總裁兼首席執(zhí)行官

John Maslowski

103| 下午300 | La Jolla Ballroom 2

賓夕法尼亞州?怂诡D(納斯達克股票代碼:FCSC

Fibrocell是一家自體細胞和基因治療公司,將個性化生物制劑轉(zhuǎn) 化為影響皮膚和結(jié)締組織疾病的醫(yī)學(xué)突破。Fibrocell最先進的候 選產(chǎn)品FCX-007是用于治療隱性營養(yǎng)不良性大皰性表皮松解癥的I / II期臨床試驗的主題。Fibrocell也在開發(fā)FCX-013,該公司的產(chǎn)品 候選者用于治療中度至重度局部硬皮病。Fibrocell的基因治療組 合正在與合成生物學(xué)領(lǐng)導(dǎo)者Intrexon Corporation的全資子公司 Precigen合作開發(fā)。

http://www.**brocell.com

 

靈活療法

Adam Muzikant,博士,業(yè)務(wù)發(fā)展副總裁

104 下午500 | La Jolla Ballroom 1

伯靈頓,馬薩諸塞州(納斯達克股票代碼:FLXN

Flexion Therapeutics是一家生物制藥公司,專注于開發(fā)和商業(yè)化 新型局部療法,用于治療肌肉骨骼疾病患者,從骨關(guān)節(jié)炎(OA)開 始。201710月,美國食品和藥物管理局(FDA)批準該公司的第 一個產(chǎn)品ZILRETTA(曲安奈德緩釋注射懸浮液),作為第一個也是 唯一一個延長釋放,關(guān)節(jié)內(nèi)(關(guān)節(jié)內(nèi))注射用于管理OA膝關(guān)節(jié)疼痛。Flexion的管道包括FX201,這是一種臨床前階段的關(guān)節(jié)內(nèi)基因療 法,用于膝關(guān)節(jié)炎患者的疼痛緩解和疾病改良。FX201設(shè)計用于在 關(guān)節(jié)內(nèi)存在炎癥時刺激抗炎蛋白,白細胞介素-1受體拮抗劑(IL- 1Ra)的產(chǎn)生;趶姶蟮呐R床前數(shù)據(jù),單次注射FX201可能有助于 在關(guān)節(jié)中表達IL-1Ra至少一年。Flexion2018年與FDA舉行了一次 研究前新藥(IND)會議,預(yù)計將于2019年在膝OA開始首次人體試 驗。

http://www.**exiontherapeutics.com

 

頻率治療

Ajay Rai,企業(yè)發(fā)展副總裁

103 下午115 | La Jolla Ballroom 2

Woburn,MA(私人)

Frequency Therapeutics開發(fā)的小分子藥物可激活體內(nèi)的祖細胞,恢復(fù)健康組織。祖細胞是整個身體組織的天然來源,并且通過成年 期保持存在。通過這些祖細胞的短暫激活,頻率可以在沒有基因工 程復(fù)雜性的情況下進行疾病修改。該公司的療法使用專有的小分子 藥物組合,使休眠的祖細胞繁殖并產(chǎn)生新的細胞。

http://www.**equencytx.com

 

FUJIFILM

CELLULAR DYNAMICS Nicholas Manusos,戰(zhàn)略與業(yè)務(wù)發(fā)展高級副總

104 上午1115 | La Jolla Ballroom 2

Madison,WI(私人)

Cellular Dynamics InternationalCDI)是一家FUJIFILM公司,生產(chǎn)用于基礎(chǔ),轉(zhuǎn)化和藥物發(fā)現(xiàn)以及再生醫(yī)學(xué)應(yīng)用的人體細胞。該 公司的iPSC衍生的iCellMyCell產(chǎn)品可立即獲得健康和患病的細 胞模型,如神經(jīng)元,心肌細胞和肝細胞,以滿足小規(guī)模和大規(guī)模的需求。

http://www.**jifilmcdi.com

 

HEALIOS

David Smith,首席商務(wù)官

104 下午430 | La Jolla Ballroom 1

日本東京(JPX 4593.T

Healios是一家生物技術(shù)企業(yè),領(lǐng)導(dǎo)開發(fā)用于再生醫(yī)學(xué)的iPS細胞產(chǎn) 品領(lǐng)域。該公司成立于2011年,并于2015年在證券交易所上 .Healios正在與Suimitomo Dainippon Pharma共同開發(fā)一種治療 年齡相關(guān)性黃斑變性的產(chǎn)品,該計劃是在2020年獲得批準生產(chǎn)和分 銷的計劃。該公司也開始研究和開發(fā)能夠與橫濱市立大學(xué)共同創(chuàng)造 功能性人體器官的產(chǎn)品。

http://www.**alios.co.jp/en/

 

HISTOGENICS

Adam Gridley,總裁兼首席執(zhí)行官

103| 下午430 | La Jolla Ballroom 2

Waltham,MA(納斯達克股票代碼:HSGX

組織學(xué)是恢復(fù)性細胞療法發(fā)展的領(lǐng)導(dǎo)者,可以提供快速緩解疼痛和 恢復(fù)功能。Histogenics的主要研究產(chǎn)品NeoCart旨在重建患者的膝 關(guān)節(jié)軟骨,從源頭治療疼痛,并可能預(yù)防骨關(guān)節(jié)炎的發(fā)展。NeoCart是最嚴格研究的矯形外科修復(fù)細胞療法之一。Histogenics 完成了其NeoCart III期臨床試驗的注冊,并預(yù)計將在今年第3季度 報告一年的一年優(yōu)勢數(shù)據(jù)。NeoCart設(shè)計用于在治療時表現(xiàn)為關(guān)節(jié) 透明軟骨,因此,與目前的護理標準相比,可以為患者提供更快速的疼痛緩解和加速恢復(fù)。

http://www.**stogenics.com

 

同源藥物

Arthur Tzianabos,博士,總裁兼首席執(zhí)行官

103| 下午215 | La Jolla Ballroom 1

Bedford,MA(納斯達克股票代碼:FIXX

Homology Medicines是一家遺傳藥物公司,致力于通過治愈疾病的根本原因,改變患有罕見遺傳性疾病的患者的生活,這些疾病具有 顯著的未滿足的醫(yī)療需求。Homology的專有平臺旨在利用其人類造 血干細胞衍生的腺相關(guān)病毒載體(A****HSCs)通過基因治療

無核 酸酶基因編輯方式在各種遺傳疾病中精確有效地提供體內(nèi)遺傳藥物。。Homology擁有一支管理團隊,在發(fā)現(xiàn),開發(fā)和商業(yè)化治療方 面擁有成功的記錄,特別關(guān)注15A****HSC的罕見疾病和知識產(chǎn)權(quán)。同源學(xué)認為其引人注目的臨床前數(shù)據(jù),科學(xué)專業(yè)知識,

http://www.**mologymedicines.com

 

IMMUSOFT

Sean Ainsworth,首席執(zhí)行官

103| 上午1115 | La Jolla Ballroom 2

西雅圖,華盛頓(私人)

Immusoft的使命是開發(fā)一個令人興奮的新突破平臺,通過一個稱為 免疫系統(tǒng)編程的過程來治療各種遺傳疾病。該公司的技術(shù)能夠?qū)⒕?/SPAN> 碼治療性蛋白質(zhì)的基因有效插入患者的免疫細胞(B細胞/漿細胞) 中。該公司的自體細胞治療產(chǎn)品是基因修飾的漿母細胞。Immusoft 是一家后期臨床前公司,致力于在2018年提交 IND。

http://www.**musoft.com

 

IOVANCE BIOTHERAPEUTICS

Maria Fardis,博士,總裁兼首席執(zhí)行官

104 下午215 | La Jolla Ballroom 1

加利福尼亞州圣卡洛斯(納斯達克股票代碼:IOVA

Iovance Biotherapeutics致力于通過開發(fā)利用患者自身免疫系統(tǒng)的免疫腫瘤腫瘤浸潤淋巴細胞(TIL)療法來治療癌癥。Iovance 注于自體細胞免疫療法的開發(fā)和商業(yè)化,優(yōu)化用于治療實體瘤的個 性化TIL。該公司的TIL技術(shù)旨在解決降低體內(nèi)天然抗腫瘤免疫反應(yīng)的各種障礙。該公司正在進行四項II期臨床試驗,以評估TIL治療 轉(zhuǎn)移性黑色素瘤,頭部鱗狀細胞癌,轉(zhuǎn)移性非小細胞肺癌(NSCLC )和宮頸癌患者的療效和安全性。Iovance還在研究卵巢癌和肉瘤 中的TIL治療。

http://www.**vance.com

 

KRYSTAL BIOTECH

Suma Krishnan,創(chuàng)始人兼首席運營官

103 下午245 | La Jolla Ballroom 2

賓夕法尼亞州匹茲堡(納斯達克股票代碼:KRYS

Krystal Biotech開發(fā)了一種專有的基因治療平臺,即Skin TARgeted Delivery平臺

STAR-D平臺,該平臺由正在申請專利的工程病毒載體和皮膚優(yōu)化的基因轉(zhuǎn)移技術(shù)組成,用于開發(fā)“現(xiàn)成的”治療方法。皮膚病,沒有已知的有效治療方法。該公司改良的HSV-1是一種復(fù)制缺陷型,非整合型病毒載體,可有效滲透廣泛的皮膚細胞。其高有效負載能力,適應(yīng)大型

多個基因和低免疫原性,使其成為直接和重復(fù)傳遞到皮膚的合適選擇。

http://www.**ystalbio.com

 

LONGEVERON

Joshua Hare,醫(yī)學(xué)博士,聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席科學(xué)官

104 下午445 | La Jolla Ballroom 2

Longeveron是一家臨床階段的細胞醫(yī)學(xué)公司,開發(fā)專有的同種異體 干細胞產(chǎn)品。該公司有四種研究性新藥(IND),四種主動注冊臨 床試驗和一種專門針對老年脆弱患者的治療登記。該公司的主要治 療重點是老齡化相關(guān)疾病和危及生命的疾病,目前尚無可用的治療 方法。該研究的主要產(chǎn)品是間充質(zhì)干細胞,該研究在Aging Frailty患者的IIb期試驗中進行了測試。Longeveron擁有世界上最 先進的Aging Frailty臨床計劃。Frailty影響了65歲以上所有人的約12-15%,并且對于具有大量老年人口統(tǒng)計數(shù)據(jù)的國家來說是一 個巨大的成本負擔(dān)。Longeveron還在日本完成了PMDA會議,并準備 在日本老年人脆弱患者中開展II期臨床試驗。Longeveron擁有符合 cGMP標準的細胞處理設(shè)施,使用專有的制造工藝生產(chǎn)臨床供應(yīng)。

http://www.**ngeveron.com

 

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