VERICEL

Dan Orlando，首席運營官

10月4日 下午5：15 | La Jolla Ballroom 1

Cambridge，MA（納斯達克股票代碼：VCEL）

Vericel是一家在美國銷售自體細胞治療產(chǎn)品的自體細胞治療公 司.MACI是該公司的軟骨修復(fù)產(chǎn)品，每年的市場價值超過7億美元。該公司還銷售Epicel用于燒傷患者的皮膚修復(fù)。Epicel市場每年約 為1億美元。Vericel的第一季度收入為1810萬美元，同比增長55％。

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VIACYTE

Paul Laikind，博士，總裁兼首席執(zhí)行官

10月4日| 下午2：00 | La Jolla Ballroom 2

加利福尼亞州圣地亞哥（私人）

ViaCyte是一家私營再生醫(yī)學(xué)公司，開發(fā)新型細胞替代療法作為潛 在的長期糖尿病治療方法，以降低低血糖和糖尿病相關(guān)并發(fā)癥的風(fēng) 險。ViaCyte有兩種臨床開發(fā)產(chǎn)品。PEC-Direct候選產(chǎn)品在非免疫 保護裝置中提供干細胞衍生的PEC-01胰腺祖細胞，并且正在開發(fā)用 于低血糖無意識，極端血糖負擔(dān)和/

復(fù)發(fā)性嚴(yán)重低血糖事件的1型 糖尿病患者。PEC-Encap（也稱為VC-01）候選產(chǎn)物在免疫保護裝置 中提供相同的胰腺祖細胞，并且正在為使用胰島素的所有1型和2型 糖尿病患者開發(fā)。

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ZELLUNA IMMUNOTHERAPY

Miguel Forte，MD，Ph.D.，CEO

10月3日 下午3：15 | La Jolla Ballroom 2

奧斯陸，挪威（私人）

Zelluna Immunotherapy正在為具有高度未滿足醫(yī)療需求的患者開 發(fā)基于T細胞受體（TCR）的創(chuàng)新癌癥療法。該公司的核心資產(chǎn)和獨 特的競爭優(yōu)勢是從肽疫苗試驗的長期存活患者中分離出的大量TCR。該公司的TCR針對來自已知腫瘤相關(guān)抗原TGFβRII，hTERT和K- Ras的表位，并且具有用于治療多種實體瘤的潛力。Zelluna與奧斯 陸大學(xué)醫(yī)院的細胞療法部簽訂了長期合作研發(fā)協(xié)議（CRADA），并 正在與MaSTherCell合作建立細胞制造能力。Zelluna的目標(biāo)是在 2019 - 2020年開始其首次臨床試驗。

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再生醫(yī)學(xué)聯(lián)盟（ARM）是一個國際多利益相關(guān)方倡導(dǎo)組織，旨在促 進立法，監(jiān)管和報銷舉措，以促進全球再生醫(yī)學(xué)的生命進步。ARM 還致力于提高公眾對該領(lǐng)域的了解及其改變?nèi)祟愥t(yī)療保健的潛力，提供業(yè)務(wù)開發(fā)和投資者外展服務(wù)，以支持其成員公司和研究組織的發(fā)展。在2009年成立ARM之前，沒有在華盛頓特區(qū)運營的倡導(dǎo)組織 專門代表整個再生醫(yī)學(xué)界的公司，研究機構(gòu)，投資者和患者團體的利益。今天，

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贊助該計劃

是否有興趣接觸該領(lǐng)域1200多名領(lǐng)先的決策者？請通過 lparsons[ta]**iancerm.org與Laura Parsons聯(lián)系，了解有關(guān)贊助的更多信息，并在今年的會議上提升您的個人資料。

白金贊助商

Audentes Therapeutics是一家領(lǐng)先的基于A****的遺傳藥物公司，致 力于開發(fā)和商業(yè)化用于嚴(yán)重罕見神經(jīng)肌肉疾病的創(chuàng)新產(chǎn)品。該公司 正在利用其A****基因治療技術(shù)平臺和專有制造專業(yè)知識開發(fā)三種模 式的程序：基因替換，載體化外顯子跳躍和載體RNA敲低。該公司的候選產(chǎn)品在一系列神經(jīng)肌肉疾病的臨床和臨床前研究中顯示出有 前景的治療方案。Audentes是一個專注，經(jīng)驗豐富，充滿激情的團 隊，其目標(biāo)是改善患者的生活。

http://www.**dentestx.com在Lonza Pharma＆Biotech，我們提供合同開發(fā)和制造服務(wù)，使制 藥和生物技術(shù)公司能夠為有需要的患者提供藥品。從生命的基石到 最終的藥品，我們的解決方案旨在簡化您的外包體驗，并在您預(yù)期 時提供可靠的結(jié)果。我們廣泛的業(yè)績記錄包括開創(chuàng)性療法的商業(yè)化 和各種生物和化學(xué)藥物的制造。我們不斷投資，不僅要解決當(dāng)前的問題，還要解決未來的挑戰(zhàn)。讓我們一起帶來你的下一種藥物。

http://www.**nza.com

計劃合作伙伴

FIRM_155x68創(chuàng)新再生醫(yī)學(xué)論壇（FIRM）是一個日本工業(yè)協(xié)會，其 使命是促進再生醫(yī)學(xué)和細胞/基因治療產(chǎn)業(yè)化的探索。FIRM與政府 密切合作，制定監(jiān)管立法和制度，以建立最適合再生醫(yī)學(xué)和細胞/ 基因治療實踐的商業(yè)環(huán)境。FIRM還與學(xué)術(shù)界合作，加速將基礎(chǔ)研究 轉(zhuǎn)化為商業(yè)產(chǎn)品。FIRM成立于2011年，僅有14家公司，目前擁有 250多名成員，其中包括來自不同業(yè)務(wù)領(lǐng)域的日本注冊公司，這些 公司對再生醫(yī)學(xué)和細胞/基因治療產(chǎn)業(yè)化至關(guān)重要，例如制藥，生 物技術(shù)，化學(xué)，工程，設(shè)備，運輸，和保險業(yè)。FIRM主持ISO / TC 276（生物技術(shù)）委員會并領(lǐng)導(dǎo)日本的工作團隊，這是日本此類工 業(yè)協(xié)會的第一個也是唯一的案例。FIRM的總部位于東京。

https://www.**rm.or.jp/en

黃金贊助商

Aldevron是核酸，蛋白質(zhì)和抗體合同制造和開發(fā)服務(wù)的公認領(lǐng)導(dǎo)者。我們成立于1998年，為研究，臨床和商業(yè)應(yīng)用提供了數(shù)千名客戶的質(zhì)粒DNA，RNA，定制蛋白，治療性抗體和基因編輯酶。這些產(chǎn)品 和服務(wù)支持腫瘤學(xué)，神經(jīng)科學(xué)和再生醫(yī)學(xué)等許多領(lǐng)域的革命性治療。我們的服務(wù)通過GMP制造納入研究等級，并包括Aldevron專有的GMP-Source質(zhì)量體系。我們的協(xié)作方法和對質(zhì)量的承諾使我們能夠 滿足客戶的精確要求并為突破提供基礎(chǔ) 在醫(yī)學(xué)上。Aldevron總部 位于北達科他州法戈，并在德國威斯康星州麥迪遜和弗賴堡設(shè)有工 廠。

http://www.**devron.com

Atara Biotherapeutics，Inc。（[ta]**rabio）是一家領(lǐng)先的現(xiàn)成 同種異體T細胞免疫治療公司，為癌癥，自身免疫和病毒性疾病患 者開發(fā)新型治療方法。Atara的技術(shù)平臺利用與領(lǐng)先的學(xué)術(shù)機構(gòu)的研究合作，以及公司的科學(xué)，臨床，監(jiān)管和制造專業(yè)知識。Atara的產(chǎn)品系列包括tab-cel?（tabelecleucel），用于Epstein-Barr 病毒相關(guān)移植后淋巴組織增生疾�。�EBV + PTLD）以及其他EBV相 關(guān)血液系統(tǒng)惡性腫瘤和包括鼻咽癌在內(nèi)的實體腫瘤患者的III期開 發(fā)癌（NPC）; 靶向EBV抗原的T細胞免疫療法被認為對多發(fā)性硬化的潛在治療很重要; 用于癌癥的下一代嵌合抗原受體T細胞（CAR T ）免疫療法以及其他治療領(lǐng)域的靶標(biāo)。該公司成立于2012年，位于 南舊金山和南加州。我們的南加州樞紐由位于加利福尼亞州千橡市的最先進的Atara T-Cell運營和制造（ATOM）工廠提供支持。

BioLife Solutions是細胞和基因治療生物保存工具的領(lǐng)先供應(yīng)商。我們專有的CryoStor?冷凍介質(zhì)和HypoThermosol?運輸和存儲介 質(zhì)在再生醫(yī)學(xué)，生物銀行和藥物發(fā)現(xiàn)市場中備受推崇。這些生物保 存培養(yǎng)基產(chǎn)品不含血清，不含蛋白質(zhì)，完全定義，并配制用于減少 保存誘導(dǎo)的細胞損傷和死亡。我們最近收購的ThawStar?系列自動 細胞解凍裝置通過降低施用無活力劑量的潛力，降低了細胞和基因 治療開發(fā)人員的治療和經(jīng)濟風(fēng)險。

http://www.**olifesolutions.com

BlueRock_220BlueRock Therapeutics是一家工程細胞治療公司，其使命是為難治性疾病開發(fā)再生藥物。BlueRock的細胞+基因平臺 利用神經(jīng)病學(xué)，心臟病學(xué)和自身免疫適應(yīng)癥的新藥物細胞的力量。BlueRock的細胞分化技術(shù)概括了細胞的發(fā)育生物學(xué)，以生產(chǎn)天然細 胞療法，進一步設(shè)計其功能。利用這些細胞療法來替換受損退化的組織，可以恢復(fù)再生失去的功能。BlueRock由Versant Ventures于2016年創(chuàng)立，并且是拜耳公司和Versant公司在生物技 術(shù)史上有史以來規(guī)模最大的A系列融資之一。BlueRock的文化定義 為科學(xué)創(chuàng)新，最高的道德標(biāo)準(zhǔn)以及為所有受益者帶來變革性治療的緊迫性。

PPD的批準(zhǔn)后和批準(zhǔn)后業(yè)務(wù)部門Evidera是基于證據(jù)的解決方案的領(lǐng) 先提供商，旨在展示生物制藥和生物技術(shù)產(chǎn)品的實際有效性，安全 性和價值。我們幫助生物制藥和生物技術(shù)公司提供優(yōu)化其產(chǎn)品的市 場準(zhǔn)入和商業(yè)潛力所需的證據(jù)。我們提供綜合的定制科學(xué)專業(yè)知識 和全球運營能力。我們的產(chǎn)品包括介入性研究，現(xiàn)實世界觀察研究 和數(shù)據(jù)分析，以患者為中心的結(jié)果研究，流行病學(xué)研究，建模和模 擬，薈萃分析，文獻綜述，市場準(zhǔn)入咨詢以及通信和醫(yī)學(xué)寫作。Evidera擁有約500名員工，代表全球35個國家，在北美和歐洲設(shè)有 主要辦事處。我們的科學(xué)和咨詢?nèi)藛T是方法論和思想領(lǐng)袖，平均擁 有15年的經(jīng)驗，為付款人和監(jiān)管機構(gòu)提交了數(shù)百份提交文件，并發(fā) 表了近2,200篇近30年的同行評審文章。

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gelifesciences

在GE Healthcare Life Sciences，我們通過幫助研究人員，制藥 公司和臨床醫(yī)生發(fā)現(xiàn)和制造新的藥物和療法來加速精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)。我們 為生命科學(xué)行業(yè)的廣泛領(lǐng)域提供專業(yè)知識，技術(shù)和服務(wù)，包括用于 診斷成像的造影劑的制造，細胞和蛋白質(zhì)的基礎(chǔ)研究以及能夠大規(guī) 模制造疫苗，生物制劑和細胞療法的技術(shù)。細胞療法作為包括癌癥 在內(nèi)的挑戰(zhàn)性疾病的一線治療方法的出現(xiàn)正在迅速改變醫(yī)療保健領(lǐng) 域。我們的細胞治療業(yè)務(wù)提供工具，技術(shù)和流程，使制藥生產(chǎn)的客 戶成為我們細胞加工部門的一部分，我們的Cell Banking和Point of Care業(yè)務(wù)部門的臨床醫(yī)生和技術(shù)人員。我們長期投資該領(lǐng)域，并與制藥，生物技術(shù)和臨床研究人員合作。GE在質(zhì)量，全球分銷，研發(fā)和監(jiān)管方面擁有專業(yè)知識，將細胞療法從小規(guī)模治療轉(zhuǎn)變?yōu)槿?/SPAN> 球可獲得的個性化醫(yī)療。

http://www.**lifesciences.com

Hitachi Chemical Advanced Therapeutics Solutions，LLC （HCATS）是Hitachi Chemical Company，Ltd。（日立化學(xué)）的全資子公司，代表Hitachi Chemical在美國的再生醫(yī)學(xué)業(yè)務(wù)部門。在 過去的20年中，HCATS專注于細胞治療行業(yè)，以目前的良好生產(chǎn)規(guī) 范（cGMP）標(biāo)準(zhǔn)提供合同開發(fā)和制造組織（CDMO）服務(wù)，包括臨床 制造，商業(yè)制造和制造開發(fā)。

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IQVIA（紐約證券交易所代碼：IQV）是全球領(lǐng)先的信息，創(chuàng)新技術(shù) 解決方案和合同研究服務(wù)提供商，致力于利用分析和科學(xué)幫助醫(yī)療 保健利益相關(guān)者為患者找到更好的解決方案。解決方案由IQVIA CORE?提供支持，IQVIA CORE?結(jié)合了大數(shù)據(jù)，先進技術(shù)，分析和廣 泛的行業(yè)知識。IQVIA通過IMS Health和昆泰的合并而成立，在全 球擁有約55,000名員工。

http://www.**via.com

MaxCyte的流式電穿孔正在推動下一代基于細胞的藥物。MaxCyteGT?流動轉(zhuǎn)染系統(tǒng)，MaxCyteSTX?可擴展轉(zhuǎn)染系統(tǒng)和 MaxCyteVLX?大規(guī)模轉(zhuǎn)染系統(tǒng)用于基于細胞的治療藥物的發(fā)現(xiàn)，開 發(fā)和制造，可用于各種應(yīng)用的轉(zhuǎn)染細胞的開發(fā)。

Medpace是一家全球性的全方位服務(wù)臨床研究組織（CRO），為藥物，生物和設(shè)備項目提供全面的開發(fā)服務(wù)，專注于包括細胞和基因療 法在內(nèi)的先進療法。Medpace在支持心血管，神經(jīng)科學(xué)，肌肉骨骼 和糖尿病等多個治療領(lǐng)域的再生醫(yī)學(xué)產(chǎn)品開發(fā)計劃方面擁有豐富的經(jīng)驗。Medpace擁有廣泛的醫(yī)療專業(yè)知識，是六大洲著名的法規(guī)事 務(wù)部門，在全球范圍內(nèi)開展研究和導(dǎo)航監(jiān)管要求。從可行性，研究 現(xiàn)場兼容性，安全性和物流，Medpace為再生醫(yī)學(xué)發(fā)展計劃帶來了 效率和卓越運營。此外，Medpace通過其公司系列提供集成的成像 和實驗室功能，以提供緊密，簡化和標(biāo)準(zhǔn)化的試驗管理。了解有關(guān) Medpace專注于細胞，組織和基因治療藥物的更多信息。

http://www.**dpace.com

Terumo_210憑借數(shù)十年的蜂窩技術(shù)專業(yè)知識以及出色的支持和協(xié)作 聲譽，Terumo BCT很自豪能夠成為細胞療法生產(chǎn)中細胞采集，分離 和擴增技術(shù)的領(lǐng)導(dǎo)者。我們的科學(xué)家，工程師和細胞處理專家團結(jié) 一致致力于幫助客戶應(yīng)對挑戰(zhàn)，尋找解決方案并在開發(fā)過程中完善 從始至終服務(wù)整個范圍的流程：從醫(yī)院到研發(fā)中心再到cGMP環(huán)境中的制造商。

Thermo_210x68作為服務(wù)科學(xué)的全球領(lǐng)導(dǎo)者，賽默飛世爾科技致力 于提供加速高級治療開發(fā)步伐所需的優(yōu)質(zhì)材料，服務(wù)和支持。我們 了解這個快速發(fā)展的行業(yè)的復(fù)雜性，并與客戶合作，從發(fā)現(xiàn)轉(zhuǎn)向臨 床研究和商業(yè)制造。我們的可靠和認可的產(chǎn)品和服務(wù)組合，結(jié)合50 多年的細胞培養(yǎng)專業(yè)知識，使我們能夠提供全面的解決方案，以支 持從細胞收集到制造到臨床現(xiàn)場交付的高級治療過程的每一步。通 過我們的Thermo Scientific，Applied BioSystems，Invitrogen，Fisher Scientific，Fisher BioServices，Unity Lab Services和Gibco Cell Therapy Systems（CTS）品牌，

http://www.**ermofisher.com

World_Courier_220World Courier是一家全球性的專業(yè)物流公司，設(shè)計世界一流的物流和供應(yīng)鏈計劃，完全符合客戶的業(yè)務(wù)目標(biāo)。制 藥公司依賴我們，因為他們重視我們無與倫比的知識，全球影響力 和完美的供應(yīng)鏈執(zhí)行帶來的安心。我們與客戶建立的每個可信賴的合作關(guān)系都深深植根于我們改善全球健康的共同愿景中。我們在全 球140多個辦事處擁有2,500多名員工，我們提供的解決方案可以讓 您對關(guān)鍵產(chǎn)品的按時，溫度交付充滿信心。當(dāng)信任絕對必要時，只 有一個選擇：World Courier。

http://www.**rldcourier.com

Yposkesi是歐洲最大的合同開發(fā)和制造組織（CDMO）之一，用于 A****和慢病毒載體生產(chǎn)。作為世界級基因治療先驅(qū)Genethon的副產(chǎn) 品，Yposkesi利用20多年的生物治療研究專業(yè)知識，為客戶提供全 面的綜合服務(wù); 生物過程開發(fā)（USP和DSP），從小型/中試到大規(guī) 模生產(chǎn)，分析開發(fā)，臨床批次的慢病毒和A****載體的GMP制造，以及 監(jiān)管支持。其目前50,000平方英尺（約5,000平方米）的先進設(shè)施 專為高效率而設(shè)計，擁有四個獨立的原料藥制造套件和兩個填充和 完成套件。Yposkesi正在擴大這種能力。到2021年，它的全球足跡 將增加一倍，000平方英尺（約10,000平方米），第二個大型設(shè)施，用于商業(yè)生產(chǎn)，符合EMA和FDA標(biāo)準(zhǔn)。Yposkesi在創(chuàng)新和生物加工 方面進行了大量投資，以經(jīng)濟高效的方式提供高質(zhì)量的項目。

http://www.**oskesi.com

銀牌贊助商

成為匹配BioTherapies?與在發(fā)現(xiàn)的每個階段 - 從發(fā)現(xiàn)到商業(yè)化 - 追求拯救生命的細胞療法的組織合作。建立在過去30年由國家骨髓 捐贈計劃?（NMDP）/ BeTheMatch?建立的基礎(chǔ)上，我們擁有管理細 胞療法的無與倫比的經(jīng)驗。我們通過高接觸，個性化的病例管理和 強大的可定制軟件平臺MatchSource?實現(xiàn)自體

同種異體治療的細 胞療法供應(yīng)鏈。我們在細胞采購和采集方面的經(jīng)驗使我們能夠提供 同意用于研究，臨床

商業(yè)用途的細胞。研究人員通過我們的研究 計劃CIBMTR?（國際血液和骨髓移植研究中心?）獲得臨床試驗服務(wù)。此外，

http://www.**thematchbiotherapies.com

Catapult_160細胞和基因治療彈射器是一個獨立的卓越中心，通過 縮小科學(xué)研究與全面商業(yè)化之間的差距，推動英國細胞和基因治療 產(chǎn)業(yè)的發(fā)展。它擁有180多名專注于細胞和基因治療技術(shù)的專家，與學(xué)術(shù)界和工業(yè)界的合作伙伴合作，確保這些改變生命的療法可以 用于全世界的醫(yī)療服務(wù)。它提供領(lǐng)先的能力，技術(shù)和創(chuàng)新，使公司 能夠?qū)�產(chǎn)品納入臨床試驗，并提供臨床，工藝開發(fā)，制造，監(jiān)管，衛(wèi)生經(jīng)濟學(xué)和市場準(zhǔn)入專業(yè)知識。其目的是使英國成為英國和國際 合作伙伴開發(fā)和商業(yè)化這些先進療法的最具吸引力和合理的選擇。

http://www.**.catapult.org.uk |

http://www.**v.uk/innovate-uk

CJ Partners（CJP）是一家總部位于東京的生命科學(xué)咨詢公司，為 希望進入日本市場的生物技術(shù)公司提供監(jiān)管和財務(wù)咨詢服務(wù)以及咨 詢服務(wù)。成立于2012年的CJP在2014年監(jiān)管改革之后一直是再生醫(yī) 學(xué)領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者，為日本的新發(fā)展機遇打開了大門。根據(jù)公開發(fā)布的數(shù)據(jù)，CJP已經(jīng)與PMDA進行了大量的官方再生醫(yī)學(xué)咨詢，使CJP成 為該領(lǐng)域最有經(jīng)驗的咨詢公司。CJP與全國眾多醫(yī)生，診所和醫(yī)院 以及日本的許多銀行，風(fēng)險投資公司和其他投資基金保持著良好的關(guān)系，這些基金正積極尋求投資于合適的機會。

http://www.**- partners.com/en

Cognate Bioservices是一家完全整合的合同生物服務(wù)組織，提供 最高水平的科學(xué)和管理專業(yè)知識。Cognate為從事基于細胞的產(chǎn)品 開發(fā)的公司和機構(gòu)提供全面的開發(fā)和cGMP制造服務(wù)。經(jīng)驗豐富的員 工，cGMP設(shè)施和國際業(yè)績記錄的結(jié)合使Cognate成為當(dāng)今世界上最 有經(jīng)驗的細胞產(chǎn)品合約制造商之一。

http://www.**gnatebioservices.com

Cryoport是生命科學(xué)行業(yè)最值得信賴的溫度控制生命科學(xué)商品溫控 物流解決方案供應(yīng)商，為生物制藥市場提供生物材料領(lǐng)先的物流解 決方案，如再生醫(yī)學(xué)，包括免疫療法，干細胞和CAR T細胞。Cryoport的解決方案被醫(yī)療點，CRO，中央實驗室，制藥公司，制 造商，大學(xué)研究人員等使用; 以及生殖醫(yī)學(xué)市場，主要是體外受精 和代孕; 和動物健康市場，主要是在疫苗和繁殖領(lǐng)域。Cryoport專 有的CryoportExpress?托運人，Cryoportal?物流管理平臺，領(lǐng)先的SmartPak II?狀態(tài)監(jiān)測系統(tǒng)和地理傳感技術(shù)，

http://www.**yoport.com

CTI臨床試驗和咨詢服務(wù)是一家全球性的私營，全方位服務(wù)合同研 究組織（CRO），在從概念到商業(yè)化的整個開發(fā)生命周期內(nèi)提供全 方位的臨床試驗和咨詢服務(wù)。CTI專注的治療方法為制藥，生物技 術(shù)和醫(yī)療器械公司提供罕見疾病，再生醫(yī)學(xué)/基因治療，免疫學(xué)，移植，腎臟病學(xué)，血液學(xué)/腫瘤學(xué)，神經(jīng)病學(xué)，傳染病，肝病學(xué)，心肺和兒科人群的臨床和疾病領(lǐng)域?qū)�業(yè)知識。CTI還提供完全整合的多專業(yè)臨床研究站點，進行I-IV期試驗。CTI熱衷于幫助改變生 活的療法在慢性病和重癥患者群體中取得成功。憑借在六大洲的臨 床試驗經(jīng)驗，CTI與研究地點，患者和贊助商合作，以滿足未滿足的醫(yī)療需求。CTI總部位于俄亥俄州辛辛那提，業(yè)務(wù)遍及北美，歐 洲，拉丁美洲和亞太地區(qū)。

http://www.**ifacts.com

在Dark Horse Consulting，我們專注于細胞和基因治療產(chǎn)品的開 發(fā)。我們所有的顧問都擁有深厚的細胞和基因治療行業(yè)經(jīng)驗，涵蓋 各種功能，包括流程開發(fā)，設(shè)備開發(fā)，制造，質(zhì)量，監(jiān)管，項目管 理，業(yè)務(wù)開發(fā)，戰(zhàn)略和融資/投資者關(guān)系。我們的許多顧問還帶來 了相鄰更成熟領(lǐng)域的經(jīng)驗，包括傳統(tǒng)生物制劑，小分子，醫(yī)療設(shè)備 和管理咨詢。因此，我們深刻理解細胞和基因治療開發(fā)人員面臨的獨特挑戰(zhàn)，并能夠應(yīng)用其他行業(yè)的最佳實踐來滿足客戶的需求。

http://www.**rkhorseconsulting.us

DiscGenics是一家生物技術(shù)公司，開發(fā)和商業(yè)化先進的脊柱療法，以治療椎間盤疾病患者。由于背痛是全球范圍內(nèi)的一個重大問題，也是醫(yī)療系統(tǒng)的負擔(dān)，DiscGenics技術(shù)有可能提高患者的生活質(zhì)量 并降低醫(yī)療系統(tǒng)的成本，同時提供重要的收入機會。DiscGenics是 唯一一家利用椎間盤來源的同種異體治療祖細胞來治療椎間盤的公 司。該公司的第一個產(chǎn)品，可注射的椎間盤細胞療法（IDCT），正 在開始臨床試驗，用于治療中度退行性椎間盤疾�。�DDD）。

FloDesign Sonics成立于2010年，致力于開發(fā)聲學(xué)技術(shù)，用于分離，濃縮和凈化活性液體中的物質(zhì)。我們的重點關(guān)注領(lǐng)域是細胞療法，有助于解決與CAR T細胞的加工，分離和純化相關(guān)的制造挑戰(zhàn)。我們的目標(biāo)是通過降低成本，為臨床前生產(chǎn)提供可擴展的平臺，幫 助實現(xiàn)細胞療法的工業(yè)化。我們將這種聲學(xué)細胞處理技術(shù)應(yīng)用于關(guān) 鍵應(yīng)用，如濃縮和洗滌步驟，親和分離和細胞收獲。

http://www.**sonics.com

FHCC_180在弗雷德哈欽森癌癥研究中心，三位諾貝爾獎獲得者的家 鄉(xiāng)，世界知名科學(xué)家的跨學(xué)科團隊尋求新的和創(chuàng)新的方法來預(yù)防，診斷和治療癌癥，艾滋病毒/艾滋病和其他危及生命的疾病。Fred Hutch在骨髓移植方面的開創(chuàng)性工作促進了免疫療法的發(fā)展，Hutch 科學(xué)家繼續(xù)被認為是該領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者和創(chuàng)新者。Fred Hutch強大的轉(zhuǎn)化療法管道由300多名教職員工，現(xiàn)場矢量制造和細胞處理設(shè)施，恒星臨床護理合作伙伴以及致力于創(chuàng)新的培養(yǎng)和支持。

http://www.**edhutch.org

Fresenius Kabi是一家全球領(lǐng)先的健康公司，專注于用于治療危重 和慢性病患者的藥品和醫(yī)療設(shè)備。憑借封閉系統(tǒng)處理方面的專業(yè)知 識，我們在細胞采集和分離領(lǐng)域擁有60多年的經(jīng)驗。我們的Lovo細 胞處理系統(tǒng)是唯一一種使用過濾技術(shù)清洗和濃縮白細胞的細胞處理 系統(tǒng)，專門用于滿足細胞療法社區(qū)的需求。

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FUJIFILM Cellular Dynamics（FCDI）是人類細胞的領(lǐng)先開發(fā)商和 供應(yīng)商，用于基礎(chǔ)和轉(zhuǎn)化研究，藥物發(fā)現(xiàn)，毒性測試和再生醫(yī)學(xué)應(yīng) 用。利用可用于創(chuàng)建誘導(dǎo)多能干細胞（iPSCs）和來自任何個體的分化組織特異性細胞的技術(shù)，FCDI致力于推進生命科學(xué)研究并轉(zhuǎn)變 治療開發(fā)過程，以從根本上改善人類健康。

Homology Medicines是一家遺傳藥物公司，致力于通過治愈疾病的根本原因，改變患有罕見遺傳性疾病的患者的生活，這些疾病具有 顯著的未滿足的醫(yī)療需求。Homology的專有平臺旨在利用其人類造 血干細胞衍生的腺相關(guān)病毒載體（A****HSCs）通過基因治療

無核 酸酶基因編輯方式在各種遺傳疾病中精確有效地提供體內(nèi)遺傳藥物。。Homology擁有一支管理團隊，在發(fā)現(xiàn)，開發(fā)和商業(yè)化治療方 面有著成功的記錄，特別關(guān)注罕見疾病，以及涵蓋15種A****HSC的知 識產(chǎn)權(quán)。同源學(xué)認為其引人注目的臨床前數(shù)據(jù)，科學(xué)專業(yè)知識，

KBI Biopharma是一家生物制藥合同開發(fā)和制造組織，致力于將創(chuàng) 新發(fā)現(xiàn)的發(fā)展加速為改變生命的生物產(chǎn)品。從早期階段到學(xué)術(shù)/非 營利組織，再到世界上許多最大的制藥公司，KBI已在全球范圍內(nèi) 為250多家客戶提供服務(wù)，以加速和優(yōu)化他們的藥物開發(fā)計劃。KBI 成功項目的廣泛記錄源于其獨特的方法：將從我們先進的生物物理 和分析蛋白質(zhì)表征技術(shù)中獲得的洞察力應(yīng)用于開發(fā)穩(wěn)健和可擴展的過程。KBI為我們的客戶提供各種重組蛋白活性藥物成分（API）和 細胞治療產(chǎn)品的加速和集成工藝開發(fā)和cGMP制造計劃。KBI成立于 1996年，經(jīng)營著四家工廠：達勒姆和北卡羅來納州三角研究園; 科 羅拉多州博爾德; 和德克薩斯州伍德蘭茲。

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MaSTherCell SA是一家充滿活力的全球合同開發(fā)和制造組織（CDMO ），致力于為細胞治療組織提供優(yōu)化的過程工業(yè)化能力，并加速其 療法進入市場。MaSTherCell是MaSTherCell Global Inc.的子公司 - MaSTherCell在比利時的聚會，Atvio Biotech Ltd.，一家位于 以色列的CDMO，以及MaSTherCell Korea，一家總部位于韓國的CDMO。MaSTherCell Global由Orgenesis Inc.持有多數(shù)股權(quán)，Orgenesis Inc.是一家致力于開發(fā)治??療1型糖尿病的細胞療法和 再生醫(yī)學(xué)公司。MaSTherCell的核心是一支由高度敬業(yè)的專家組成的團隊，他們將cGMP細胞療法制造方面的豐富經(jīng)驗與以技術(shù)為中心的方法和豐富的行業(yè)知識相結(jié)合。

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Millipore公司，Sigma_150MilliporeSigma是生命科學(xué)領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo) 者，是德國達姆施塔特Merck KGaA的一家公司。我們的目的是通過 與全球科學(xué)界合作解決生命科學(xué)中最棘手的問題 - 通過這種方式，我們的目標(biāo)是加速各地人民獲得更好的健康。我們?yōu)榭茖W(xué)家和工 程師提供一流的實驗室材料，技術(shù)和服務(wù)。我們擁有300,000種產(chǎn) 品的廣泛產(chǎn)品組合以及我們的服務(wù)，有助于解決客戶的科學(xué)挑戰(zhàn)。

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Novasep是一家專門從事病毒和病毒載體生產(chǎn)的CDMO，用于治療毒 素，臨床和商業(yè)階段。Novasep提供從工藝開發(fā)到商業(yè)制造的全球 綜合服務(wù)。20年來，Novasep已經(jīng)積累了制造各種病毒載體的經(jīng)驗：A****，慢病毒，腺病毒，HSV，VEEV，VSV用于基因治療，免疫療 法和疫苗接種。我們還提供填充和完成服務(wù)，以完成您的生物制造。我們最近對新商業(yè)資產(chǎn)的投資，涉及原料藥和藥品生產(chǎn)過程，將 有助于您的項目的成功。

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頗爾是全球領(lǐng)先的過濾，凈化和分離技術(shù)供應(yīng)商，致力于為多元化 和快速發(fā)展的生命科學(xué)市場提供服務(wù)。其產(chǎn)品從新藥的發(fā)現(xiàn)和開發(fā)的早期階段開始使用，通過生產(chǎn)和提供用于預(yù)防，診斷和治療疾病的療法。在制藥和生物過程制造方面，頗爾提供上游，色譜和過濾的全部能力。頗爾為基因治療市場的病毒生產(chǎn)提供全系列產(chǎn)品。

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Paragon Bioservices是一家行業(yè)領(lǐng)先的私募股權(quán)投資合同開發(fā)和 制造組織（CDMO），其重點是開發(fā)和制造尖端生物制藥。Paragon 旨在與世界上最好的生物技術(shù)和制藥公司建立強大的客戶合作伙伴 關(guān)系，專注于轉(zhuǎn)化技術(shù)，如用于基因治療的重組病毒載體，并提供 可擴展的制造解決方案。為了滿足客戶的需求，Paragon現(xiàn)在提供 從工藝開發(fā)和臨床制造到新的150,000平方英尺工廠的商業(yè)發(fā)布的完整制造服務(wù)。

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PeproTech通過制造推動科學(xué)發(fā)現(xiàn)和人類健康的高質(zhì)量產(chǎn)品，為您的生命科學(xué)研究奠定了基石。自1988年以來，PeproTech公司已經(jīng) 發(fā)展成為一個全球性的企業(yè)生產(chǎn)重組人，小鼠和大鼠細胞因子，無 動物重組細胞因子，單克隆抗體，親和純化多克隆抗體，親和純化 生物素標(biāo)記的多克隆抗體，酶聯(lián)免疫吸附開發(fā)套件的廣泛的產(chǎn)品線，細胞培養(yǎng)基產(chǎn)品和GMP細胞因子。

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Polyplus-transfection將其15年以上的專業(yè)知識應(yīng)用于開發(fā)哺乳 動物細胞的新型轉(zhuǎn)染解決方案。我們提供CHO和HEK-293細胞中高產(chǎn) 瞬時蛋白和抗體產(chǎn)生的試劑，以及用于基因和細胞治療的病毒載體 產(chǎn)生（PEIpro產(chǎn)品系列）。我們的產(chǎn)品符合GMP級生物過程的質(zhì)量 要求。

http://www.**lyplus-transfection.com

POMS Corporation為生物制藥，醫(yī)療設(shè)備和消費品包裝制造商提供 全面的100％基于網(wǎng)絡(luò)（云驗證）的制造執(zhí)行系統(tǒng)（MES）和企業(yè)制 造智能（EMI）產(chǎn)品，以滿足法規(guī)要求，同時降低風(fēng)險，降低成本，提高效率并加快上市速度。POMSnet MES產(chǎn)品是GAMP5，Type 4（ 可配置軟件）標(biāo)準(zhǔn)產(chǎn)品，具有30多年的內(nèi)置行業(yè)經(jīng)驗。核心功能包 括電子批次記錄，例外審查/發(fā)布，實時質(zhì)量指標(biāo)，法規(guī)遵從性，材料管理，稱重和分配操作，家譜，設(shè)備管理/使用日志，人員管 理，ISA S88 / S95合規(guī)性，業(yè)務(wù)系統(tǒng)和廠房一體化。

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Precision BioSciences是一家私人控股的生物技術(shù)公司，致力于 通過其下一代基因編輯技術(shù)ARCUS改善生活。Precision的方法基于 專有的合成酶ARC核酸內(nèi)切酶，其具有協(xié)調(diào)的靶位點結(jié)合和DNA切割，以確保精確的編輯結(jié)果。獨特的小和單體，ARC核酸酶很容易被 傳遞到整個基因組和細胞類型和組織的目標(biāo)位點。通過Precision 廣泛的專利組合，已建立的運營自由度和深層次的協(xié)作關(guān)系，ARCUS編輯平臺的價值得到了增強，定位Precision可以創(chuàng)建解決腫 瘤學(xué)，遺傳疾病，農(nóng)業(yè)及其他領(lǐng)域重大問題的產(chǎn)品。我們的團隊包 括基因組工程的先驅(qū)和經(jīng)驗豐富的員工，承諾的Precisioneers。在北卡羅來納州達勒姆充滿活力的創(chuàng)新中心共同努力，我們很高興 通過持續(xù)的基因編輯創(chuàng)新引領(lǐng)下一波醫(yī)學(xué)和科學(xué)可能性。

SCM Lifescience的成立旨在為難以治療的疾病開發(fā)治療方案，為 患者提供新的希望之源，并利用專有的干細胞分離技術(shù)和干細胞生 產(chǎn)技術(shù)為整個人類的福利做出貢獻。經(jīng)過十多年的研究和開發(fā)，SCM Lifescience已獲得其高純度干細胞隔離技術(shù)的知識產(chǎn)權(quán)保護 - 2008年在韓國，2010年在美國，2012年在日本，2013年在中國和 2014年在歐盟注冊專利; 高純度干細胞制造技術(shù) - 2014年美國專 利; 移植物抗宿主病的治療 - 2014年日本，2015年美國和2016年 歐盟專利�；�于這些技術(shù)突破，應(yīng)提供高純度干細胞治療，以治療 各種免疫疾病，如移植物抗宿主病，急性胰腺炎，特應(yīng)性皮炎和I 型糖尿病。SCM的研究還將專注于再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的技術(shù)突破，包括 皮膚，軟骨，骨骼，毛發(fā)生長和其他組織和器官的再生。

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Synpromics是一家合成生物學(xué)公司，在合成啟動子的設(shè)計中擁有知 識產(chǎn)權(quán)和專有技術(shù)。我們的合成啟動子能夠在特定位置，特定環(huán)境 中，特定時間響應(yīng)特定生物條件控制基因的表達。PromPT是我們 專有的技術(shù)引擎，可以快速設(shè)計，開發(fā)和驗證新型啟動子系統(tǒng)。定 制啟動子設(shè)計參數(shù)通常包括：表達水平，組織特異性，誘導(dǎo)性，大 小，殺傷轉(zhuǎn)換，環(huán)境和病理反應(yīng)。我們?yōu)槎鄠�使用領(lǐng)域的客戶提供 解決方案，包括：靶向基因療法和DNA疫苗，我們創(chuàng)建了活性水平 超過CMV和CBA且大小小于500bp的組織特異性啟動子; 通過創(chuàng)建誘 導(dǎo)型和條件特異性啟動子，增強細胞療法的功能; 病毒載體生物加 工，我們?yōu)榇碎_發(fā)了誘導(dǎo)型啟動子，用于產(chǎn)生用于慢病毒，逆轉(zhuǎn)錄 病毒和A****制造的穩(wěn)定生產(chǎn)細胞系; 生物治療性蛋白質(zhì)生產(chǎn)，我們 已經(jīng)創(chuàng)建了活性水平超過10X CMV的CHO表達系統(tǒng)。